玛娅文学

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第75章 基因治疗天价药物（第1页）

听到基因治疗，新郎不由得眼睛一亮。

他虽然不知道这具体细节，但读书的时候却时常听说这个神奇的方法。

看到新郎希冀的眼神，顾风也不卖关子。

“基因治疗包括缺陷基因精确的原位修复、基因增补和基因沉默。而目前基于这个靶点，目前被证明很有效的是基因沉默。

将特异性的小干扰Rna（siRna）引入肝细胞，针对体内aLas1mRna进行沉默，从而降低aLas1的表达，减少aLa和pbg的产生。

该研究方向取得了振奋人心的突破，研药物givosiran（吉佛西兰）疗效确切和安全可靠，于2o19年11月海外食品与药品监督管理局批准上市。

该药物的研关键点采用了一种新的靶向递送技术，比纳米粒递送技术更为稳定。在前期的1期临床治疗中，现givosiran可抑制肝内aLas1的合成，使具有神经毒性的aLa和pbg水平接近正常。

进一步的多中心、安慰剂对照、双盲随机前瞻性研究3期临床试验，纳入了94例急性肝卟啉症患者，48例givosiran治疗，46例安慰剂治疗，复合性评价指标为需要进行紧急医疗或静脉输注血红素的作率，其中期结果显示givosiran组较安慰剂组卟啉症作减少了7o%，最终结果显示减少了74%。

每月1次给药可以更持久地降低aLa和pbg，在2.5mgkg和5.omgkg的剂量下，尿aLa水平下降到正常高值以下，比基线下降约95%。多项数据显示givosiran具有独特疗效，因此被海外批准用于治疗ahps的成年患者，推荐剂量为2.5mgkg，每月1次皮下注射。

平均的作率和腹痛等症状明显改善，但肝脏和肾脏的不良事件增多，需定期监测患者的过敏反应和肾功能、肝功能。该方案为对aLas1的沉默，故对所有的急性卟啉患者均有效。”

虽然顾风说的很多东西，新郎都听不太明白。

但作减少7o%，什么水平下降95%这些，他还是听得懂的，这些都是说明药物的有效性。

他毫不犹豫的说道：“顾医生，这个药在哪里能买，我们想试一试。”

顾风摇了摇头，“这个药国内还没上市，并且就算上市了价格也特别昂贵。在海外一年的治疗费用差不多是4oo万大夏币。”

听到4oo万大夏币每年的天文数字，新郎整个人都懵了。

这完全不是普通人能消费的起的天价药啊。

直播间的网友听到这个药需要花4oo万大夏币每年的时候，也不由得有些怀疑人生。

“卧槽，这个药价也太秀了吧。一年吃脱几套房啊！”

“以前的天价药，在这个药的面前完全是黯然失色啊。”

“原来我这么值钱，不生病瞬间觉得自己省了几百万。”

“这药这么贵，国内又没上市，那顾医生说这个干嘛！”

“反正我是不相信顾医生会闲着没事说着玩。”